FH患兒慎用他汀類藥物

新的研究數(shù)據(jù)顯示辛伐他汀可安全有效地降低患家族性高膽固醇血癥（FH）且基因型為雜合體的兒童體內(nèi)的低密度脂蛋白膽固醇。荷蘭阿姆斯特丹大學(xué)醫(yī)學(xué)中心學(xué)院的Saskia de Jongh教授在最近的他汀類藥物在患兒中應(yīng)用的研究報(bào)告中說，患兒體內(nèi)的低密度脂蛋白膽固醇在經(jīng)過48周的辛伐他汀治療后可降低41％，且未出現(xiàn)明顯的安全性方面的問題。除硫酸去氫異雄酮少量降低外，接受辛伐他汀治療的患兒體內(nèi)腎上腺、性腺或垂體激素的基線水平均無明顯的變化。

在西方國家中，約1/500的人屬于家族性高膽固醇血癥雜合子型，即引致膽固醇過量產(chǎn)生的脂代謝障礙。該醫(yī)學(xué)中心的資深研究人員John Kastelein教授對此解釋說，家族性高膽固醇血癥與發(fā)生早期冠心病的高危險(xiǎn)性有關(guān)。一些基因?yàn)殡s合型的男性在30歲以前就有過首次冠心病發(fā)作，這暗示18歲才開始預(yù)防和治療脂質(zhì)堆積有可能太晚了，尤其已有數(shù)據(jù)表明家族性高膽固醇血癥雜合體兒童的頸動脈在8～10歲時(shí)就與其正常人的不一樣。

目前，治療家族性高膽固醇血癥雜合體兒童的指導(dǎo)方針仍主要依賴于降低飲食中的膽固醇含量，但Kastelein教授認(rèn)為僅僅降低膽固醇含量還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，他汀類藥物有可能是一種可選擇的膽固醇控制方法，但此前有關(guān)他汀類藥物在該群體中的安全性和功效性研究均為小規(guī)?；蚨唐谘芯?。Kastelein教授開展的雙盲試驗(yàn)研究對象包括175例年齡為10～17歲的兒童（其中男孩99例，女孩76例），這些患兒隨機(jī)接受辛伐他汀（40毫克/天）或安慰劑治療，為期24周。在之后的24周中，其中144名兒童繼續(xù)接受藥物或安慰劑治療。

Kastelein教授強(qiáng)調(diào)指出，重要的是他們迄今并未發(fā)現(xiàn)他汀類藥物對患兒生長或青春期發(fā)育有不利的影響。但他也表示，從考慮兒童健康這方面來看，為期48周的療程仍太短暫，長達(dá)兩年的試驗(yàn)周期有可能更好一些。在他汀類藥物正式成為兒童常規(guī)用藥之前，研究人員還需要進(jìn)行更長期和更大規(guī)模的試驗(yàn)研究，并在更小年齡段的兒童中進(jìn)行試驗(yàn)，以便提供可證明其功效且無副作用、尤其是對生長和青春期發(fā)育無不利影響的證據(jù)。Kastelein教授對此解釋說，許多有關(guān)這些附加數(shù)據(jù)的專項(xiàng)收集工作正在進(jìn)行當(dāng)中，并已接近完成。

來自于英國Dumfries學(xué)院與Galloway皇家醫(yī)院的ChristopherIsles教授認(rèn)為，這些結(jié)果似乎很有說服力，但考慮到安全性問題，在對很小的兒童應(yīng)用他汀類藥物時(shí)仍須謹(jǐn)慎為宜。他表示，無論怎樣，在治療1例7歲的家族性高膽固醇血癥患兒時(shí)，如果其父在30歲之前有過冠狀動脈疾病發(fā)作的話，那么可對患兒采用他汀類藥物治療，同時(shí)應(yīng)強(qiáng)調(diào)選擇健康生活方式的重要性。