新藥創(chuàng)制是建設(shè)醫(yī)藥強(qiáng)國的重要戰(zhàn)略

在日前舉辦的“2008中國藥學(xué)會學(xué)術(shù)年會暨第八屆中國藥師周”上，全國人大常委會副委員長、中國藥學(xué)會理事長、中國工程院院士桑國衛(wèi)作了題為《我國醫(yī)藥重大創(chuàng)新的設(shè)想與實施》的大會報告。他強(qiáng)調(diào)，創(chuàng)新能力不足已經(jīng)成為制約我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的主要因素。為促進(jìn)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)跨越發(fā)展，實現(xiàn)從“醫(yī)藥大國”到“醫(yī)藥強(qiáng)國”的轉(zhuǎn)變，形成國家藥物創(chuàng)新體系、加快新藥創(chuàng)制應(yīng)成為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策的重要內(nèi)容和重大舉措，這也是保障我國人民健康、維護(hù)國家經(jīng)濟(jì)安全和社會穩(wěn)定的迫切需求。他表示，國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項已經(jīng)啟動。

目標(biāo)明確

我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)目前仍面臨著嚴(yán)峻形勢，與發(fā)達(dá)國家差距明顯。桑國衛(wèi)談到，按照《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要》提出的目標(biāo)和任務(wù)，進(jìn)行我國藥物體系的創(chuàng)新主要立足解決我國當(dāng)前面臨的兩個重大需求：一是有效防治重大疾病，有力保障人民健康；二是帶動制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，轉(zhuǎn)變經(jīng)濟(jì)增長模式。

在“九五”、“十五”期間發(fā)展迅速、成果顯著，積累了豐富的經(jīng)驗的基礎(chǔ)上，“十一五”期間進(jìn)行的藥物體系創(chuàng)新主要瞄準(zhǔn)了三大目標(biāo)。首先是針對嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，研制療效好、副作用小、價格便宜的藥品，為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)，基本滿足我國人民日益增長的健康和醫(yī)療需求。其次，重點依托長三角、珠三角、環(huán)渤海等技術(shù)產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢區(qū)域，構(gòu)筑國家藥物創(chuàng)新技術(shù)體系；培養(yǎng)高水平專業(yè)人才隊伍，為創(chuàng)新藥物研究開發(fā)提供技術(shù)支撐。此外，要探索并建立符合我國國情、行之有效的創(chuàng)新藥物研制的新模式和新機(jī)制。

要實現(xiàn)這一總體目標(biāo)，桑國衛(wèi)認(rèn)為，醫(yī)藥體系創(chuàng)新應(yīng)定位于加速中醫(yī)藥現(xiàn)代化、重點發(fā)展生物技術(shù)藥物、全力推進(jìn)化學(xué)藥研發(fā)三個方面。即傳承中醫(yī)藥優(yōu)勢和特色，加速中醫(yī)藥現(xiàn)代化的進(jìn)程，使我國創(chuàng)新中藥研究居于國際領(lǐng)先水平；重點發(fā)展人源化治療抗體等生物技術(shù)藥物，力爭在生物技術(shù)藥研究領(lǐng)域取得多點突破，接近或達(dá)到世界先進(jìn)水平；探索藥物創(chuàng)新的新模式，開拓創(chuàng)新、全面趕超，全力推進(jìn)化學(xué)藥研究開發(fā)實現(xiàn)跨越發(fā)展，使化學(xué)藥研究開發(fā)的綜合能力和水平接近國際先進(jìn)水平。

藥物創(chuàng)新體系的建立必須按步驟、分階段進(jìn)行。桑國衛(wèi)介紹，2008～2010年是創(chuàng)新轉(zhuǎn)型階段，要基本形成國家藥物創(chuàng)新體系；2011～2015年為快速增長階段，在這一階段新藥研發(fā)的主要技術(shù)規(guī)范要基本實現(xiàn)與國際接軌，研發(fā)水平顯著提高，與發(fā)達(dá)國家的差距明顯縮?。坏?016～2020年跨越發(fā)展階段，新藥研究開發(fā)的綜合能力和水平應(yīng)接近國際先進(jìn)水平。他強(qiáng)調(diào)，“十一五”期間為創(chuàng)新轉(zhuǎn)型階段，將重點支持新藥研制和構(gòu)建高水平的技術(shù)平臺，力爭在自主研制的創(chuàng)新藥物走向國際、部分單元技術(shù)平臺實現(xiàn)與發(fā)達(dá)國家互認(rèn)、整體布局以基本形成國家藥物創(chuàng)新體系三方面有所突破。

任務(wù)艱巨

建立藥物創(chuàng)新體系的重點任務(wù)包括五個方面：創(chuàng)新藥物研究開發(fā)，藥物大品種技術(shù)改造，創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺建設(shè)，企業(yè)新藥孵化基地建設(shè)，新藥研究開發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究。桑國衛(wèi)分別進(jìn)行了詳細(xì)闡述。

創(chuàng)新藥物研究開發(fā)。創(chuàng)新藥物研究開發(fā)主要針對嚴(yán)重危害人民健康的惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結(jié)核、病毒感染性疾病等10類（種）重大疾病，自主研制一批化學(xué)藥物、現(xiàn)代中藥和生物技術(shù)新藥。具體包括“新藥臨床研究”、“新藥臨床前研究”、“候選藥物研究”三項專題內(nèi)容。其中，對候選藥物開展新穎性、有效性、安全性評估等臨床前研究工作，選擇具有專利、成藥性好、可產(chǎn)業(yè)化的課題進(jìn)入臨床研究，爭取完成100個創(chuàng)新藥物的臨床前研究，2010年底之前能夠向國家食品藥品監(jiān)管局提出臨床研究申請或獲得臨床研究批件；對具有新結(jié)構(gòu)、新物質(zhì)、新配方、新制劑（靶向、長效、緩控釋）或新用途等特征的化學(xué)藥、中藥、生物制品和生物技術(shù)藥開展并完成規(guī)范、科學(xué)的臨床研究，爭取完成30個新藥臨床研究，提出新藥注冊申請或取得新藥證書；爭取1～2個具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物能夠在發(fā)達(dá)國家完成或基本完成臨床試驗；產(chǎn)生一批創(chuàng)新性強(qiáng)、具有自主知識產(chǎn)權(quán)的候選新藥，包括化學(xué)藥、中藥、生物技術(shù)藥等，為后續(xù)研發(fā)奠定基礎(chǔ)。

藥物大品種技術(shù)改造。藥物大品種是主要為了保障基本醫(yī)療保障的需求，滿足我國基本藥物制度和新型農(nóng)村合作醫(yī)療制度建設(shè)的需要，對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有重要意義的大產(chǎn)品。桑國衛(wèi)表示，“重大新藥創(chuàng)制”專項將選擇市場需求量大、市場占有率高或增長潛力大、附加值高、對治療疾病具有確切療效的藥物大品種，開展質(zhì)量控制關(guān)鍵技術(shù)和優(yōu)化生產(chǎn)工藝等研究，提高10個藥物大品種的技術(shù)水平和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，培育出符合社會需求的藥物大品種和品牌產(chǎn)品。

他進(jìn)一步解釋，這些大品種包括化學(xué)藥物、中藥、生物技術(shù)藥物和非專利藥物。通過對8～10個具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新藥產(chǎn)品進(jìn)行科學(xué)研究和技術(shù)改造，加速培育出4～5個化學(xué)藥物大品種；選擇8～10個目前市場占有率較高、市場需求較大、療效肯定、具有明顯藥效特點、且具有一定國際市場前景的中藥大品種，通過系統(tǒng)的科學(xué)研究和技術(shù)創(chuàng)新，預(yù)期培育出3～5個具有國際市場競爭力、科技含量高的中藥大品種；選擇5～8個臨床效果可靠、市場需求量大的生物技術(shù)藥物品種，通過對關(guān)鍵技術(shù)的研究，提高生物技術(shù)藥物的生產(chǎn)規(guī)模，降低生產(chǎn)成本，提高產(chǎn)品質(zhì)量，力爭培育出2～3個大品種；選擇5～8種作用顯著、市場需求大、我國急需的非專利藥物品種，對其有效性及安全性、質(zhì)量控制及生產(chǎn)工藝等進(jìn)行深入研究，預(yù)期形成2～3個大品種。

創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺建設(shè) 創(chuàng)新藥物開發(fā)技術(shù)平臺為我國新藥研究開發(fā)的持續(xù)創(chuàng)新提供有力技術(shù)支撐，“十五”期間已經(jīng)建立了８類技術(shù)平臺，覆蓋了新藥發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究等主要環(huán)節(jié)，初步形成了創(chuàng)新藥物研發(fā)技術(shù)平臺體系?！暗@些平臺呈點狀分布，設(shè)施、技術(shù)條件薄弱，尚不能滿足新藥研究集成創(chuàng)新的需求，與國際規(guī)范要求存在差距，不能與國際接軌。”桑國衛(wèi)談到，今后“重大新藥創(chuàng)制”專項的實施將依托技術(shù)實力強(qiáng)的研究院所和高等院校，兼顧化學(xué)藥物、中藥、生物技術(shù)藥物研究開發(fā)的需求和地區(qū)布局，在創(chuàng)新藥物技術(shù)密集地區(qū)或領(lǐng)域，整合優(yōu)勢資源，強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，構(gòu)建現(xiàn)代化、國際化的綜合性創(chuàng)新藥物研究技術(shù)大平臺；并根據(jù)藥物研發(fā)的需要擇優(yōu)完善一批運行良好的新藥研究開發(fā)的專業(yè)性單元技術(shù)平臺，建設(shè)若干急需發(fā)展的單元技術(shù)平臺和企業(yè)新藥技術(shù)創(chuàng)新平臺，最終建立不超過10個綜合性創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺，進(jìn)一步完善國家藥物創(chuàng)新體系。擬建立創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺包括：綜合性新藥研究開發(fā)技術(shù)大平臺、藥物篩選及相關(guān)技術(shù)平臺、新藥臨床前藥效學(xué)評價技術(shù)平臺、臨床前藥物代謝動力學(xué)技術(shù)平臺、藥物安全評價技術(shù)平臺、生物技術(shù)新藥中試放大及分離純化技術(shù)平臺、生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量控制技術(shù)平臺、中藥標(biāo)準(zhǔn)研究平臺、新藥研發(fā)信息化技術(shù)平臺、新制劑與新釋藥系統(tǒng)技術(shù)平臺、中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評價技術(shù)平臺、新藥臨床評價研究技術(shù)平臺以及企業(yè)為主的藥物開發(fā)技術(shù)平臺等。他同時強(qiáng)調(diào)，創(chuàng)新藥物技術(shù)平臺建設(shè)，應(yīng)當(dāng)堅持和鼓勵實現(xiàn)與國際接軌和獲得國際認(rèn)證。

企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè) 企業(yè)成為新藥創(chuàng)新的主體是今后的必然趨勢。桑國衛(wèi)說，“十一五”期間，政府將引導(dǎo)建立10～20個企業(yè)為主體、產(chǎn)學(xué)研結(jié)合的創(chuàng)新藥物孵化基地，逐步形成8～10個持續(xù)投入、目標(biāo)明確、隊伍穩(wěn)定的藥物創(chuàng)新示范企業(yè)和產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟。通過積極探索，創(chuàng)造條件，以資產(chǎn)為紐帶，組建藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化緊密結(jié)合的實體，推進(jìn)藥物創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。通過集成創(chuàng)新和引進(jìn)消化吸收再創(chuàng)新，最終培育若干個工業(yè)產(chǎn)值突破100億元的化學(xué)藥和中藥大企業(yè)，工業(yè)產(chǎn)值50億元以上的生物藥大企業(yè)。

新藥研究開發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究 桑國衛(wèi)還介紹說，針對化學(xué)藥、中藥和生物技術(shù)藥新藥研究開發(fā)、藥物大品種技術(shù)改造和新藥產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，重點攻克嚴(yán)重制約發(fā)展的瓶頸技術(shù)，以達(dá)到中藥質(zhì)量可控、生物技術(shù)藥生產(chǎn)規(guī)模化、化學(xué)藥自主創(chuàng)新能力明顯提高的目標(biāo)要求。力爭突破20～30項制約創(chuàng)新藥物研究開發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)，加速新藥創(chuàng)制的進(jìn)程，有力推動創(chuàng)新藥物研究開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化水平，也是藥物創(chuàng)新體系建設(shè)的重要任務(wù)之一。具體來講，對化學(xué)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)，加強(qiáng)源頭創(chuàng)新能力建設(shè)，攻克制約化學(xué)藥物自主創(chuàng)新的主要關(guān)鍵技術(shù)，探索符合國際新藥規(guī)范研究發(fā)展趨勢的新技術(shù)、新方法。對中藥研究關(guān)鍵技術(shù)，圍繞闡明中藥作用的物質(zhì)基礎(chǔ)和作用機(jī)理等重要科學(xué)問題，在繼承和發(fā)展中醫(yī)藥理論的基礎(chǔ)上，建立具有中醫(yī)藥特色的中藥新藥研究方法和藥效、安全性評價技術(shù)及針對復(fù)方制劑的數(shù)據(jù)挖掘和數(shù)據(jù)分析技術(shù)。對生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)，提高單抗藥物、靶向藥物、治療性疫苗、多肽藥物等生物技術(shù)藥物自主創(chuàng)新和源頭創(chuàng)新能力，提升生物技術(shù)藥物規(guī)?；a(chǎn)和純化能力，重點創(chuàng)制出具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的生物技術(shù)新藥，逐步接近或達(dá)到與發(fā)達(dá)國家同步發(fā)展的水平。對藥物大品種及其生產(chǎn)工藝關(guān)鍵技術(shù)，通過改良藥品生產(chǎn)的工藝，降低生產(chǎn)成本；通過提高藥品質(zhì)量控制的技術(shù)水平，進(jìn)一步提高產(chǎn)品的質(zhì)量。此外，還要嚴(yán)格規(guī)范GMP管理，通過技術(shù)創(chuàng)新，提高藥品原料及制劑的生產(chǎn)水平和產(chǎn)品質(zhì)量。

桑國衛(wèi)最后表示，通過這一創(chuàng)新體系的建設(shè)，最終將形成國家藥物創(chuàng)新體系，使得我國新藥研發(fā)的綜合能力和水平接近國際先進(jìn)水平，跨入新藥研發(fā)強(qiáng)國的行列；使得企業(yè)成為技術(shù)創(chuàng)新的主體，制藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)由仿制為主向創(chuàng)新為主的跨越發(fā)展。