糖尿病基因療法新進展

人類基因圖譜的破譯，引起了世人的普遍關注。大家知道，糖尿病的起因除了與生活方式環(huán)境因素有關外，還因為基因上有缺陷所致，尤其1型糖尿病是這樣。因此寄希望于改善基因的手段，以防治糖尿病，所以出現(xiàn)了基因療法。糖尿病的基因療法有好幾個途徑。目前研究得較多也比較實際易行的是體內(nèi)基因轉移，具體來說就是用胰島素基因治療。即在機體的胰腺外組織建立生理模式調控的胰島素分泌，以達到持續(xù)、穩(wěn)定、有效地控制血糖。如果此種方法圓滿成功，有可能一次治療就治愈了糖尿病，全世界正在朝此方向努力。

我國近年在大眾媒體的廣告上，對治療糖尿病出現(xiàn)了不少“新發(fā)明”，有的聲稱某中藥能對糖尿病起基因治療的作用，是“突破”，是世界領先的。事實果真如此嗎？

要知道，糖尿病的發(fā)病確與體內(nèi)有易感基因或有缺陷基因存在有關。但要改變這些基因談何容易。1型糖尿病主要是因為胰島素缺乏，除了用基因療法來防止其發(fā)病外，更實際的是上述的體內(nèi)基因轉移。而2型糖尿病除了胰島素分泌異常外，還因為胰島素抵抗，這就更復雜了。因此糖尿病基因療法的研究，雖然從上世紀80年代就已經(jīng)開始，但進展并不很快。

2003年10月底在成都召開的有1800人參加的第9次全國糖尿病學術大會上，專門邀請了加拿大的Wong教授就此問題作了報告。他是世界上研究糖尿病基因療法的權威，講的是世界上最新進展。

上述的體內(nèi)基因轉移首先要找到能改變基因使之產(chǎn)生胰島素的靶細胞。研究結果認為肝細胞最合適，因為它與胰島都是消化道細胞，對食物的關系很密切，肝細胞內(nèi)有許多必須的酶。其次要制造出改變肝細胞基因的武器，即人胰島素基因。經(jīng)過多次研究得出一段DNA，他們稱之為S14。S14在肝細胞中對葡萄糖有反應，可因進餐與否及胰高血糖素多少而有調節(jié)。再在此S14上連接一段人前胰島素原啟動子DNA，稱之為S14Ins。當這一段DNA植入肝細胞中后，在培養(yǎng)基中可以發(fā)現(xiàn)產(chǎn)生了胰島素。以后將S14Ins注射到糖尿病模型大鼠，可見血糖下降，糖耐量恢復正常，進食后胰島素升高，空腹時胰島素正常。將S14Ins用于正常鼠，則一切如常，并不產(chǎn)生過多胰島素，也不產(chǎn)生低血糖。這就是基因療法與降糖藥的不同之處。

很可惜，到目前為止，用S14Ins治療的大鼠在注射后8～10天內(nèi)血糖正常，以后又上升，效果消失。為何消失原因不明，可能因免疫反應所致。因此基因療法的療效對大鼠是如此，更不可能應用于人類，至少在幾年內(nèi)不可能。

讀者會問，既然目前不能用于病人，你何必介紹呢？這是為了讓廣大糖尿病人對基因療法有個了解?？茖W的路是艱難的，要一步步走下去，將來能達到目的?？刻摷購V告吹出來的“基因療法”，目標只有一個，就是你口袋里的錢！